„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Yfirgefa húsið fyrir fullt og allt á fimmtudag Innlent „Nítján tíma ferðalag til að keppa sextíu mínútur í handbolta“ Innlent Sakar framkvæmdastjóra Landspítala um ósannindi Innlent Stórfelld líkamsárás og aðstoð mistúlkuð sem innbrot Innlent „Skemmtilegra ef við hefðum lent á hinu árinu“ Innlent „Við verðum að fá fólk heim aftur“ Innlent Merz segir Írani spila með Bandaríkjastjórn Erlent Aðalmeðferð hafin í Múlaborgarmáli Innlent Hvenær slítur maður viðræðum og hvenær slítur maður þeim ekki? Innlent Krefjast aðgerða: Nemendurnir þurfi að fara um einn hættulegasta veg landsins Innlent Fleiri fréttir Segja borgaryfirvöld hafa brugðist íbúum algjörlega Húsnæðispakki 2 kynntur og ófremdarástand hjá Herjólfi Boða allt að 1.400 íbúðir á lóðum ríkisins og í húsum þess „Nítján tíma ferðalag til að keppa sextíu mínútur í handbolta“ Bein útsending: Kynna húsnæðispakka 2 Grunar sterklega að hinn látni sé ferðamaðurinn sem leitað var að Krefjast aðgerða: Nemendurnir þurfi að fara um einn hættulegasta veg landsins Aðalmeðferð hafin í Múlaborgarmáli Bein útsending: Húsnæðismál í aðdraganda kosninga Sumarbúðir fatlaðra barna í húsi sem sé úr sér gengið Vongóður um að fundur með Apple skili árangri Hvenær slítur maður viðræðum og hvenær slítur maður þeim ekki? Stórfelld líkamsárás og aðstoð mistúlkuð sem innbrot „Skemmtilegra ef við hefðum lent á hinu árinu“ Sakar framkvæmdastjóra Landspítala um ósannindi Yfirgefa húsið fyrir fullt og allt á fimmtudag „Við verðum að fá fólk heim aftur“ „Komið þá með allt það sem gerðist síðast“ Fyrstu íslensku GPS-heiðlóurnar komnar heim Harmleikurinn á Edition og umdeild bifreiðarstöð Óvenjulegu tímabili að ljúka Jón Pétur segir enga feðraveldisrembu í „árþúsunda náttúruvali“ Heimilt að nota rafrænt eftirlit í nálgunarbannsmálum „Það þarf að taka í handbremsuna strax“ „Var þetta einhver skets?“ Inga kemur Ingó til varnar Íbúar funda aftur um stöðu Kaffistofunnar Konan ákærð fyrir manndráp á Edition Eden Mining vill ekki sjá málið fyrir dómstólum Ísland kunni að kreista veski ríkra ferðamanna Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Yfirgefa húsið fyrir fullt og allt á fimmtudag Innlent „Nítján tíma ferðalag til að keppa sextíu mínútur í handbolta“ Innlent Sakar framkvæmdastjóra Landspítala um ósannindi Innlent Stórfelld líkamsárás og aðstoð mistúlkuð sem innbrot Innlent „Skemmtilegra ef við hefðum lent á hinu árinu“ Innlent „Við verðum að fá fólk heim aftur“ Innlent Merz segir Írani spila með Bandaríkjastjórn Erlent Aðalmeðferð hafin í Múlaborgarmáli Innlent Hvenær slítur maður viðræðum og hvenær slítur maður þeim ekki? Innlent Krefjast aðgerða: Nemendurnir þurfi að fara um einn hættulegasta veg landsins Innlent Fleiri fréttir Segja borgaryfirvöld hafa brugðist íbúum algjörlega Húsnæðispakki 2 kynntur og ófremdarástand hjá Herjólfi Boða allt að 1.400 íbúðir á lóðum ríkisins og í húsum þess „Nítján tíma ferðalag til að keppa sextíu mínútur í handbolta“ Bein útsending: Kynna húsnæðispakka 2 Grunar sterklega að hinn látni sé ferðamaðurinn sem leitað var að Krefjast aðgerða: Nemendurnir þurfi að fara um einn hættulegasta veg landsins Aðalmeðferð hafin í Múlaborgarmáli Bein útsending: Húsnæðismál í aðdraganda kosninga Sumarbúðir fatlaðra barna í húsi sem sé úr sér gengið Vongóður um að fundur með Apple skili árangri Hvenær slítur maður viðræðum og hvenær slítur maður þeim ekki? Stórfelld líkamsárás og aðstoð mistúlkuð sem innbrot „Skemmtilegra ef við hefðum lent á hinu árinu“ Sakar framkvæmdastjóra Landspítala um ósannindi Yfirgefa húsið fyrir fullt og allt á fimmtudag „Við verðum að fá fólk heim aftur“ „Komið þá með allt það sem gerðist síðast“ Fyrstu íslensku GPS-heiðlóurnar komnar heim Harmleikurinn á Edition og umdeild bifreiðarstöð Óvenjulegu tímabili að ljúka Jón Pétur segir enga feðraveldisrembu í „árþúsunda náttúruvali“ Heimilt að nota rafrænt eftirlit í nálgunarbannsmálum „Það þarf að taka í handbremsuna strax“ „Var þetta einhver skets?“ Inga kemur Ingó til varnar Íbúar funda aftur um stöðu Kaffistofunnar Konan ákærð fyrir manndráp á Edition Eden Mining vill ekki sjá málið fyrir dómstólum Ísland kunni að kreista veski ríkra ferðamanna Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36