„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Söknuðu nærgætni og umhyggju eftir háska á Ibiza Innlent „Ég er bara ótrúlega leiður yfir þessu“ Innlent Gerðu stutt hlé á sprengingunum en séu enn á áætlun og verði búin í lok október Innlent Á spítala eftir misheppnaða aftöku Erlent Valgerður réttir fram sáttahönd Innlent Tilkynnt um ölvaðan flugmann Innlent Eldgos áfram líklegasta sviðsmyndin en óljóst hvenær það yrði Innlent Brunavörnum hafi verið verulega áfátt Innlent Nú er hægt að taka Strætó alla leið að flugstöðinni Innlent Öllum heilbrigðisfulltrúum landsins sagt upp Innlent Fleiri fréttir Lægðin grynnist í dag en von á annarri Bíl ekið á ljósastaur Söknuðu nærgætni og umhyggju eftir háska á Ibiza „Ég er bara ótrúlega leiður yfir þessu“ Gerðu stutt hlé á sprengingunum en séu enn á áætlun og verði búin í lok október Eldgos áfram líklegasta sviðsmyndin en óljóst hvenær það yrði ESA geti ekki beðið endalaust Valgerður réttir fram sáttahönd Vill að Daði vísi til þess sem hún á að hafa sagt Tilkynnt um ölvaðan flugmann Brunavörnum hafi verið verulega áfátt Konan sem lögreglan lýsti eftir er fundin Nú er hægt að taka Strætó alla leið að flugstöðinni Öllum heilbrigðisfulltrúum landsins sagt upp Gera alvarlegar athugasemdir við málflutning Daða Skoðar uppfærslu í 36 sæta rafflugvél Neysla geðrofs-, tauga- og ofnæmislyfja stóraukist Dæmdur fyrir manndráp af gáleysi við Vík Innan við helmingur karla vill refsingar fyrir vændiskaup Árásin rannsökuð sem tilraun til manndráps Bein útsending: Hvernig birtast menntarannsóknir í opinberri umræðu? „Einn aðili sem hefur til þessa skilað auðu“ Telur ESA falla frá málsókn ef Alþingi samþykkir frumvarpið Starfsmaður Landsnets fluttur erlendis á sjúkrahús Tvöfalda makrílráðgjöf Ragnar Þór vissi ekkert og meirihluti karla vill ekki refsa fyrir vændiskaup Aðstandendum sýnd mynd af líkinu fyrir slysni Umræðan verið erfið fyrir eiginkonuna Í mál gegn Íslandi fyrir vanefndir á bókun 35 Ein vél Fljótsdalsstöðvar úti Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Söknuðu nærgætni og umhyggju eftir háska á Ibiza Innlent „Ég er bara ótrúlega leiður yfir þessu“ Innlent Gerðu stutt hlé á sprengingunum en séu enn á áætlun og verði búin í lok október Innlent Á spítala eftir misheppnaða aftöku Erlent Valgerður réttir fram sáttahönd Innlent Tilkynnt um ölvaðan flugmann Innlent Eldgos áfram líklegasta sviðsmyndin en óljóst hvenær það yrði Innlent Brunavörnum hafi verið verulega áfátt Innlent Nú er hægt að taka Strætó alla leið að flugstöðinni Innlent Öllum heilbrigðisfulltrúum landsins sagt upp Innlent Fleiri fréttir Lægðin grynnist í dag en von á annarri Bíl ekið á ljósastaur Söknuðu nærgætni og umhyggju eftir háska á Ibiza „Ég er bara ótrúlega leiður yfir þessu“ Gerðu stutt hlé á sprengingunum en séu enn á áætlun og verði búin í lok október Eldgos áfram líklegasta sviðsmyndin en óljóst hvenær það yrði ESA geti ekki beðið endalaust Valgerður réttir fram sáttahönd Vill að Daði vísi til þess sem hún á að hafa sagt Tilkynnt um ölvaðan flugmann Brunavörnum hafi verið verulega áfátt Konan sem lögreglan lýsti eftir er fundin Nú er hægt að taka Strætó alla leið að flugstöðinni Öllum heilbrigðisfulltrúum landsins sagt upp Gera alvarlegar athugasemdir við málflutning Daða Skoðar uppfærslu í 36 sæta rafflugvél Neysla geðrofs-, tauga- og ofnæmislyfja stóraukist Dæmdur fyrir manndráp af gáleysi við Vík Innan við helmingur karla vill refsingar fyrir vændiskaup Árásin rannsökuð sem tilraun til manndráps Bein útsending: Hvernig birtast menntarannsóknir í opinberri umræðu? „Einn aðili sem hefur til þessa skilað auðu“ Telur ESA falla frá málsókn ef Alþingi samþykkir frumvarpið Starfsmaður Landsnets fluttur erlendis á sjúkrahús Tvöfalda makrílráðgjöf Ragnar Þór vissi ekkert og meirihluti karla vill ekki refsa fyrir vændiskaup Aðstandendum sýnd mynd af líkinu fyrir slysni Umræðan verið erfið fyrir eiginkonuna Í mál gegn Íslandi fyrir vanefndir á bókun 35 Ein vél Fljótsdalsstöðvar úti Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36