„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Segir af sér þingmennsku vegna tilraunar til vændiskaupa Innlent „Lauslát mella“ hafi verið mildasta lýsingin á dómaranum Innlent „Þetta er ekki það sem við samþykktum“ Erlent Tók við verðlaunapeningnum og hyggst eiga hann Erlent Kolbeinn Tumi tekur við af Erlu Björgu Innlent Eftirmaður Guðbrands í sjokki en klár í slaginn Innlent Safna undirskriftum og segja Þorgerði að taka Long opnum örmum Innlent Hér sést hvar jarðgöngin eiga að opnast á Heimaey Innlent Telur viðbrögð Guðbrands rétt og skynsamleg Innlent Manneklan mest hjá skólum og frístundaheimilum sem tilheyra Austurmiðstöð Innlent Fleiri fréttir Vill „nánast loka alfarið“ á útlendinga utan Evrópu Mjög óalgengt að þingmenn segi af sér Mikilvægt að vanda sig og beita varúð Telur Pétur hafa svarað ágætlega fyrir lóðaviðskipti Sjaldgæf afsögn þingmanns og leikskóla lokað að óbreyttu Eftirmaður Guðbrands í sjokki en klár í slaginn „Lauslát mella“ hafi verið mildasta lýsingin á dómaranum Einn af hverjum fjórum stjórnendum notar gervigreind daglega Telur viðbrögð Guðbrands rétt og skynsamleg Bærinn fær 70 milljónir fyrir gamla Landbankahúsið sem fær nýtt hlutverk Kolbeinn Tumi tekur við af Erlu Björgu Þingið kallar áfram eftir hugmyndum frá almenningi Manneklan mest hjá skólum og frístundaheimilum sem tilheyra Austurmiðstöð Yfir 350 milljónir í kostnað vegna starfslokasamninga hjá ríkisstofnunum Segir af sér þingmennsku vegna tilraunar til vændiskaupa Andstæðan við lóðabrask Taki ásökunum alvarlega og skipi Signýju til bráðabirgða Safna undirskriftum og segja Þorgerði að taka Long opnum örmum Loðin svör gervigreindar sem brjóti gegn höfundarrétti: „Engin þakklæti til stofnunarinnar“ Hér sést hvar jarðgöngin eiga að opnast á Heimaey Dómari skapað hættulegt fordæmi fyrir ofbeldismenn Fjöldi kynferðisbrota í fyrra heldur yfir meðaltali Borgin segir upp leigusamningi og 54 barna leikskóla að óbreyttu lokað Finnur vill oddvitasæti VG í Reykjavík og bjóða fram með öðrum flokkum Ólga á norðurslóðum, Eyjagöng og nýr íþróttaálfur Kallar fulltrúa sendiráðsins á teppið: „Mér er ekki skemmt“ Kallar eftir upplýsingum um kínverska strætisvagna á Íslandi Forstjóri Deloitte: Sver af sér allar sakir en stígur til hliðar Lá við árekstri flugvélar og „kústa“ vegna gleymsku flugumferðarstjóra Sendiherraefnið biðst afsökunar Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Segir af sér þingmennsku vegna tilraunar til vændiskaupa Innlent „Lauslát mella“ hafi verið mildasta lýsingin á dómaranum Innlent „Þetta er ekki það sem við samþykktum“ Erlent Tók við verðlaunapeningnum og hyggst eiga hann Erlent Kolbeinn Tumi tekur við af Erlu Björgu Innlent Eftirmaður Guðbrands í sjokki en klár í slaginn Innlent Safna undirskriftum og segja Þorgerði að taka Long opnum örmum Innlent Hér sést hvar jarðgöngin eiga að opnast á Heimaey Innlent Telur viðbrögð Guðbrands rétt og skynsamleg Innlent Manneklan mest hjá skólum og frístundaheimilum sem tilheyra Austurmiðstöð Innlent Fleiri fréttir Vill „nánast loka alfarið“ á útlendinga utan Evrópu Mjög óalgengt að þingmenn segi af sér Mikilvægt að vanda sig og beita varúð Telur Pétur hafa svarað ágætlega fyrir lóðaviðskipti Sjaldgæf afsögn þingmanns og leikskóla lokað að óbreyttu Eftirmaður Guðbrands í sjokki en klár í slaginn „Lauslát mella“ hafi verið mildasta lýsingin á dómaranum Einn af hverjum fjórum stjórnendum notar gervigreind daglega Telur viðbrögð Guðbrands rétt og skynsamleg Bærinn fær 70 milljónir fyrir gamla Landbankahúsið sem fær nýtt hlutverk Kolbeinn Tumi tekur við af Erlu Björgu Þingið kallar áfram eftir hugmyndum frá almenningi Manneklan mest hjá skólum og frístundaheimilum sem tilheyra Austurmiðstöð Yfir 350 milljónir í kostnað vegna starfslokasamninga hjá ríkisstofnunum Segir af sér þingmennsku vegna tilraunar til vændiskaupa Andstæðan við lóðabrask Taki ásökunum alvarlega og skipi Signýju til bráðabirgða Safna undirskriftum og segja Þorgerði að taka Long opnum örmum Loðin svör gervigreindar sem brjóti gegn höfundarrétti: „Engin þakklæti til stofnunarinnar“ Hér sést hvar jarðgöngin eiga að opnast á Heimaey Dómari skapað hættulegt fordæmi fyrir ofbeldismenn Fjöldi kynferðisbrota í fyrra heldur yfir meðaltali Borgin segir upp leigusamningi og 54 barna leikskóla að óbreyttu lokað Finnur vill oddvitasæti VG í Reykjavík og bjóða fram með öðrum flokkum Ólga á norðurslóðum, Eyjagöng og nýr íþróttaálfur Kallar fulltrúa sendiráðsins á teppið: „Mér er ekki skemmt“ Kallar eftir upplýsingum um kínverska strætisvagna á Íslandi Forstjóri Deloitte: Sver af sér allar sakir en stígur til hliðar Lá við árekstri flugvélar og „kústa“ vegna gleymsku flugumferðarstjóra Sendiherraefnið biðst afsökunar Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36